转移性胰腺癌是一种致命的恶性肿瘤，治疗方法有限。根据POLOⅢ期试验的结果，PARP抑制剂奥拉帕利被美国食品和药物管理局（FDA）批准作为胚系BRCA1和BRCA2突变转移性胰腺癌患者的维持治疗，且患者在一线铂基化疗中没有进展。虽然这一批准是向前迈出的一步，但在POLO研究中，PARP抑制剂对胰腺癌的有效性仍然有许多疑问。本报道介绍了一位胚系BRCA2突变转移性胰腺癌患者，被随机分配到POLO试验的安慰剂组。在POLO研究的安慰剂组中取得进展后，患者再次对以铂为基础的化疗有反应，随后患者使用奥拉帕利维持治疗（协议之外）成功治疗了4年。在本例中，安慰剂治疗的存在作为内部对照，证明了PARP抑制剂在该患者中的有效性。该病例强调了PARP抑制剂维持治疗在适当选择转移性胰腺癌患者中的潜力。
背景介绍
转移性胰腺导管腺癌（PDAC）是一种致死率非常高的恶性肿瘤，治疗选择有限。化疗联合方案，如5-氟尿嘧啶（5-FU）、亚叶酸钙、伊立替康和奥沙利铂(FOLFIRINOX)和吉西他滨/白蛋白结合紫杉醇，改善了生存结果，但转移性PDAC患者的中位总生存期（OS）仍然小于1年。由于KRAS突变的高流行率和免疫“冷”肿瘤，针对PDAC开发靶向和免疫治疗方法一直受到阻碍。对胚系和体系DNA的大规模基因组研究表明，部分PDAC患者在同源重组（HR）DNA修复通路中的基因存在胚系或体系变异。大约12%的胰腺癌患者携带在范科尼贫血-BRCA通路中协作的“核心HR基因”——BRCA1、BRCA2和PALB2中的一个基因突变。HR基因突变的胰腺癌对铂基化疗更敏感。值得
